Aplicaciones terapéuticas

En la actualidad hay más de 40 enfermedades para las que existe una aplicación directa de células
madre de cordón umbilical. Los tres campos fundamentales en los que ya se utilizan son la
medicina regenerativa, los tratamientos del sistema inmune y las terapias contra el cáncer.

En los últimos años se han puesto en marcha ensayos clínicos para determinar la eficacia de las
células madre de la sangre de cordón umbilical en el tratamiento de otras enfermedades. Los
avances científicos son rápidos y numerosos, lo que nos permite pensar en un futuro prometedor
con mayores ventajas y aplicaciones terapéuticas.

Según la fase de desarrollo en que se encuentran, los tratamientos se clasifican en tres grupos:

»Tratamientos estándar actuales

»Tratamientos en fase de ensayo clínico

»Tratamientos experimentales

» Tratamientos estándar actuales

En este grupo se engloban los tratamientos aceptados y ampliamente usados para determinados tipos de enfermedad, en base a los resultados positivos obtenidos en las investigaciones en laboratorio o con animales y en los ensayos clínicos previos.

La mayoría de las enfermedades para las que el trasplante de células madre hematopoyécticas está estandarizado son desórdenes de la sangre, que abarcan desde las células madre de la médula ósea hasta tipos celulares sanguíneos específicos, y del sistema inmune.

Leucemias

Leucemias agudas	Leucemia linfoblástica aguda (ALL) Leucemia mieloide aguda (LMA) Leucemia aguda bifenotípica (BAL) Leucemia aguda indiferenciada
Leucemias crónicas	Leucemia linfocítica crónica (LLC) Leucemia mieloide crónica (LMC) Leucemia mieloide crónica juvenil (JCML) Leucemia mielomonocítica juvenil (JMML)
Síndromes mielodisplásicos	Anemia refractaria con sideroblastos en anillo (RARS) Anemia refractaria con excesos de blastos (RAEB) Anemia refractaria con exceso de blastos en transformación (RAEB-T) Leucemia mielomonocítica crónica (CMML)

Linfomas

Linfoma de Hodgkin
Linfoma de no Hodgkin (tumor de Burkitt)

Anomalías de los eritrocitos heredados

Beta talasemia mayor
Anemia de Blackfan-Diamond
Aplasia pura de serie roja
Enfermedad de células falciformes

Otros trastornos en la proliferación de células sanguíneas

Anemias	Anemia aplásica severa Anemia de Fanconi Anemia diseritropoyética congénita Hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) Trombocitopenia de Glanzmann
Trastornos mieloproliferativos	Mielofibrosis aguda Metaplasma mieloide agnogénica Policitemia vera Trombocitemia esencial o primaria
Trastornos hereditarios del sistema inmunológico	Inmunodeficiencia Combinada Severa (SCID) con deficiencia de adenosina deaminasa (ADA-SCID) SCID ligada al cromosoma X SCID con ausencia de linfocitos T y B SCID con ausencia de linfocitos T y linfocitos B normales Síndrome de Omenn Síndrome de Kostmann Mielocatexis Ataxia-telangiectasia Síndrome de Guillain-Barré Inmunodeficiencia variable común Síndrome de DiGeorge Deficiencia de adhesión leucocitaria Trastornos linfoproliferativos (DBP) Trastornos linfoproliferativo ligado al cromosoma X (susceptibilidad del virus Epstein-Barr) Síndrome de Wiskott-Aldrich

Cáncer en médula ósea

Mieloma múltiple
Leucemia de células plasmáticas
Macroglobulinemia de Waldenstrom

Otros tipos de cáncer

Neuroblastoma
Retinoblastoma

Trasplantes para desórdenes heredados del sistema inmune u otros órganos

Hipoplasia del cartílago piloso (HCC)
Enfermedad de Gunther
Síndrome de Hermansky-Pudlak
Síndrome de Pearson
Síndrome de Shwachman-Diamond
Mastocitosis sistémica

Trasplantes para desórdenes metabólicos heredados

Mucopolisacaridosis	Mucopolisacaridosis (MPS) Síndrome de Hurler (MPS-IH) Síndrome de Scheie (MPS-IS) Síndrome de Hunter (MPS-II) Síndrome de Sanfilippo (MPS-III) Síndrome de Morquio (MPS-IV) Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS-VI) Síndrome de Sly (MPS-VII) Mucolipidosis II (enfermedad de células I)
Leucodistrofias	Adrenoleucodistrofia (ALD) / Adrenomieloneuropatía (AMN) Enfermedad de Krabbe (leucodistrofia globoide) Leucodistrofia metacromática Enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher
Enfermedades lisosomales	Enfermedad de Gaucher Enfermedad de Niemann-Pick Enfermedad de Sandhoff Enfermedad de Tay-Sachs Enfermedad de Wolman
Otros desórdenes heredados	Síndrome de Lesch-Nyhan Osteopetrosis

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» Ensayos clínicos

Un ensayo clínico es la evaluación de un medicamento o técnica terapéutica que, en su aplicación a seres humanos, pretende valorar su eficacia y seguridad. Estos ensayos se realizan cuando hay razones para creer que el tratamiento que se está estudiando puede ser beneficioso para el paciente.

Enfermedades autoinmunes

Diabetes tipo I
Enfermedad de Crohn
Lupus

Trasplantes para enfermedades del Sistema Nervioso Central (SNC)

Parálisis cerebral, hipoxia, encefalopatía
Traumatismo cerebral
Daños en la médula espinal
Esclerosis múltiple

Desórdenes en la proliferación celular

Histiocitosis	Linfohistiocitosis familiar eritrofagocítica Hemofagocitosis Histiocitosis de las células de Langerhans (LCH)
	Epidermólisis bullosa

Terapia génica

Trombastenia de Glanzmann
Inmunodeficiencia Combinada Severa (SCID)

Cardiomioplastia celular

Infarto de miocardio
Angina

Trasplantes para tumores cancerosos

Cáncer de pecho
Sarcoma de Ewin
Carcinoma de células renales

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» Tratamientos experimentales

Se trata de estudios preliminares de nuevos tratamientos médicos en animales o en laboratorio.
Si las pruebas demuestran que pueden tener efectos positivos, se pasa a su ensayo con personas.

Enfermedades autoinmunes

Artritis juvenil
Artritis reumatoide
Dermatomiositis juvenil
Síndrome de Evans
Esclerodermia

Trasplantes mediante alteración genética de las células madre

Anemia de Fanconi
Enfermedad de Parkinson
Desórdenes metabólicos

Reparación de células nerviosas

Enfermedades del sistema nervioso central	Esclerosis lateral amiotrófica (ALS) Enfermedad de Alzheimer Enfermedad de Parkinson Enfermedad de Huntington
Otras formas de daño nervioso	Accidente cerebrovascular Reparación coclear (corrección de la pérdida de oído)

Reparación de tejidos en órganos como riñón, hígado o pulmones

Fuente: www.parentsguidecordblood.org

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